全球首对靶向基因编辑猴近日在云南出生，猴子属灵长类动物，猴基因编辑的成功将有助于建立猴疾病模型，更好地模拟人类疾病，大大降低药物研究的风险。该研究成果同时证明，未来有望定向改造人类基因，治疗基因疾病。据了解，完成这一研究的科学家来自云南省灵长类生物医药研究重点实验室（后简称实验室）、中科院动物研究所等多家单位。
    实验室研究人员采用的是最新基因编辑技术Crispr和Talens，这两项可以对目标DNA进行插入、删除或重写。这次我国科学家的研究证明，不仅可以利用Crispr和Talens技术高效、精确地编辑灵长类基因，还能培育出个体，培养出的个体将被用于临床前生物医药研发，在以前，大多数临床前研究是以啮齿类为主要的动物模型，然而仅有不超过5%的研究最终可以走向临床，由于灵长类动物与人类高度相似，以灵长类动物为模型的研究成功率可提高至40%。
    科学家首先给猴胚胎细胞注射定制的RNA，将“编辑工具”——DNA切割酶Cas9引导至期望的突变位点，引导修改3个基因：一个是调节代谢的基因，一个是调节免疫功能的基因，第三个是调节干细胞和性别决定的基因。科学家们在180多个单细胞期猴胚胎中同时靶向编辑了这3个基因。在对15个胚胎的基因组DNA进行测序后，他们发现其中有8个胚胎显示出两个靶基因同时突变的迹象。随后将遗传修饰过的胚胎转移到代孕母猴体内，其中一个生出了一对孪生猴。检测这对孪生猴的基因组DNA，证实的确存在两个靶基因突变。不过，婴儿猴目前仍太年轻，尚不能断定基因编辑是否会产生生理和行为学影响。
    随着人口的增加和环境的恶化，人类面临一些重大疑难疾病(如帕金森、老年痴呆、糖尿病、肝病等)的侵扰，建立合适的动物模型，可以从理论上深入了解致病机理，实践上发现有效的治病途径(包括药物等)。

扫一扫在手机打开当前页